医保局回应一针药卖70万怎么回事?

8月5日据报道。有一种多发于婴幼儿群体的罕见性疾病，发病患者倘若没有药物治疗，很难活过两岁。因此，这种病又被称为婴幼儿遗传病杀手，简称为SMA，即脊髓性肌肉萎缩症。

常见的表现为肌肉无力、肌肉萎缩、麻痹，严重者甚至会丧失呼吸、吞咽及其他神经运动，直至死亡。这是一种常见的染色体隐性遗传病，每40-50人中就有一个是致病基因的携带者。每6000-10000名新生儿中就有一名SMA患者。

天价药物，一针70万然而这种治疗SMA的药物却十分昂贵，是中国许多家庭难以负担起的。目前，全球能治疗SMA患者的药物只有三种，诺西那生纳注射液、罗氏的Risdiplam和诺华公司旗下的Zolgensma。2019年4月28日，诺西那生纳注射液在中国上市，另外两种药物均未在中国上市。因此，目前中国能用于治疗SMA罕见病的药物只有一种。

什么药这么贵?

诺西那生纳注射液在中国一针需要70万，每四个月需要注射一次，且需要终身使用。因此，该病死亡率也十分高。在国外，治疗SMA的药物也十分昂贵，诺西那生纳注射液一剂在美国需要折合人民币87万元，Zolgensma则只需要一次就可以完成治疗，但注射该药物一次需折合人民币1500万元。